肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，又名漸凍癥）是一種慢性、進(jìn)行性神經(jīng)性疾病，主要對上運(yùn)動神經(jīng)元和下運(yùn)動神經(jīng)元以及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉造成損傷。漸凍癥患者通常隱匿性起病，癥狀一般從一側(cè)肢體開始然后逐漸發(fā)展到對側(cè)，早期診斷困難。若出現(xiàn)不明原因的一側(cè)上肢或下肢力量差、肉跳，或言語不清，且不伴有任何感覺的異常，可盡快去神經(jīng)肌肉專科門診就診，完善肌電圖、核磁等相關(guān)檢查。

北京天壇醫(yī)院常務(wù)副院長、神經(jīng)病學(xué)中心首席科學(xué)家王伊龍介紹，關(guān)于漸凍癥的確切發(fā)病原因，目前醫(yī)學(xué)界尚未有定論，可能是多種因素相互作用的結(jié)果。約5%-10%的漸凍癥病例與遺傳因素有關(guān)，如SOD1、C9orf72、TARDBP、FUS基因等；一些研究表明，某些環(huán)境因素可能增加患病風(fēng)險，包括毒物接觸（如有機(jī)溶劑、殺蟲劑、重金屬元素暴露等）、職業(yè)（如過度體力勞動者）、頭部外傷史等。神經(jīng)遞質(zhì)如谷氨酸的異常可能對運(yùn)動神經(jīng)元造成損害。在漸凍癥患者的神經(jīng)細(xì)胞中，發(fā)現(xiàn)了異常蛋白質(zhì)聚集的現(xiàn)象，這些聚集可能干擾細(xì)胞的正常功能并導(dǎo)致細(xì)胞死亡。

目前，臨床中漸凍癥的治療主要依賴于為數(shù)不多的幾種藥物，利魯唑、依達(dá)拉奉右莰醇等是常用的治療藥物，它們可以在一定程度上緩解部分癥狀，但并不能逆轉(zhuǎn)疾病的進(jìn)程。此外，一些針對特定病因的基因治療，如反義寡核苷酸（ASO）藥物Toferson，已經(jīng)在臨床試驗中取得了一定效果，延緩了疾病進(jìn)程，為漸凍癥的治療帶來新的希望。

成立于2016年的達(dá)爾文細(xì)胞生物，致力于研發(fā)創(chuàng)新型的神經(jīng)修復(fù)藥物，搭建了一套獨有的藥物發(fā)現(xiàn)和藥物篩選的平臺，并獲得了國家高新技術(shù)企業(yè)和專精特新中小企業(yè)稱號。此次北京天壇醫(yī)院與達(dá)爾文細(xì)胞生物成立的聯(lián)合實驗室，將專注于運(yùn)動神經(jīng)元疾病為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基礎(chǔ)和臨床研究，基于藥物臨床效果來研究包括病因、發(fā)病機(jī)制、早期診斷、治療以及護(hù)理等方面，并以漸凍癥為抓手，圍繞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的臨床治療，開展相關(guān)研究，完善神經(jīng)系統(tǒng)疾病的預(yù)防、治療、修復(fù)體系，促進(jìn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的研究創(chuàng)新與臨床應(yīng)用。