Cellectis首席醫學官表示,這是第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產品,對全球的生物技術與醫藥產業具有里程碑的意義。
UCART123是一種在研的細胞療法。它利用TALEN技術,對T細胞進行編輯,使之針對CD123抗原。此類抗原在急性骨髓性白血病(AML)細胞與急漿樣樹突狀細胞瘤(BPDCN)細胞上高度表達。這兩種疾病都往往在骨髓中發病,且能在短期內威脅到患者的生命。
“這是首個進入美國臨床試驗的通用型CAR-T療法。FDA的批準不僅對我們公司意義非凡,對全球的生物技術與醫藥產業也具有里程碑的意義,”Cellectis的首席醫學官LoanHoang-Sayag博士說道:“我們的異源UCART產品有潛力讓CAR-T療法變得更為普及和經濟,讓全球的患者群體都能都用上這一創新療法。”
按計劃,本次臨床試驗將分為兩部分。針對AML的試驗將由威爾康乃爾醫學院(WeillCornell)臨床與轉化白血病項目負責人GailRoboz博士負責,針對BPDCN的試驗將由MD安德森癌癥中心白血病部的兩名科學家負責。
Cellectis預計在2017年上半年正式開啟1期臨床試驗。
在2017的前瞻中,諸多業內資深人士認為CAR-T療法將在今年迎來爆發。作為免疫治療的最新技術,CAR-T市場空間巨大,預計我國CAR-T市場空間至少在1000億以上。