干細胞研究院的發展定位及目標是，面向干細胞與再生醫學領域的重大前沿科學問題和共性關鍵技術需求，通過前瞻性科研布局，鮮明的多學科及大學科交叉，大膽的體制機制及運行模式等管理創新，爭取建設成為國際一流的干細胞與再生醫學科研機構，為北京建設全國科技創新中心做出重要貢獻。

中國科學院與北京市政府將共同討論審定研究院的發展規劃和建設方案，共同籌措落實建設和運行資源，并按照“共同建設、共同管理、成果共享、整體規劃、分步實施”的原則，支持干細胞與再生醫學基礎前沿研究和共性關鍵技術研發，加快科技成果的轉移轉化和產業化發展。