該機(jī)構(gòu)當(dāng)天在一份聲明中說，這項(xiàng)名為體細(xì)胞基因組編輯的計(jì)劃，將重點(diǎn)研究改善在患者體內(nèi)運(yùn)送基因組編輯工具的機(jī)制、開發(fā)新型或改進(jìn)基因組編輯器、開發(fā)在動(dòng)物和人類細(xì)胞中測(cè)試基因組編輯工具安全性和有效性的方法，以及組裝可供科學(xué)界共享的基因組編輯工具包。
 
　　該院院長弗朗西斯·柯林斯說：“CRISPR-Cas9等基因組編輯技術(shù)給生物醫(yī)學(xué)研究帶來革命性變化。體細(xì)胞基因組編輯計(jì)劃的重點(diǎn)是大幅加速這些技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，以治療盡可能多的遺傳病。”
 
　　體細(xì)胞是相對(duì)于生殖細(xì)胞的概念，這類細(xì)胞的遺傳信息不會(huì)像生殖細(xì)胞那樣遺傳給下一代，所以基因組編輯治療帶來的體細(xì)胞改變也不會(huì)遺傳下去。
 
　　許多罕見疾病和一些常見病都是由人體DNA(脫氧核糖核酸)的改變引起，這些DNA變化可能遺傳自父母，也可能后天發(fā)生。
 
　　美國國家衛(wèi)生研究院說，過去十多年里，基因組編輯領(lǐng)域取得巨大進(jìn)展，讓精準(zhǔn)改變活細(xì)胞內(nèi)的DNA成為可能，但這種技術(shù)要廣泛應(yīng)用于臨床仍面臨許多挑戰(zhàn)。