加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出一種新的基因治療方法來阻止艾滋病毒進入人體細胞。這一技術為治療HIV感染者提供了一條可能的途徑,而且可用于任何由于基因功能障礙引起的疾病,包括癌癥。這篇文章發表在2002年12月13日期美國《國家科學院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences)上。
這個研究小組發現了叫做小干擾RNA(small interfering RNA ,siRNA)技術的一個新用途。特別設計的合成siRNA作為一種催化劑可減少特異基因的表達,使疾病病癥放慢。 “合成的siRNA是非常強大的工具,但科學家對于如何將其以穩定形式插入到免疫系統中一籌莫展。你不能只是將它們隨便放到細胞中。”加州大學洛杉磯分校艾滋病研究所的主任Irvin S.Y. Chen說道。
Chen與諾貝爾獎得主、身為加州理工學院校長的生物學教授David Baltimore博士進行了合作。二人與同事Don Sung An博士和 Xiao-Feng Qin博士一道用“解除武裝”形式的HIV病毒構建出一個革新的運輸工具來運送siRNA到人體細胞。他們的目標是在遺傳上除去一個HIV傳播所需的受體--細胞表面的一種蛋白。